fenylmicha

Lite nyheter och lite aggressioner..

Mår okej idag, har senaste veckan haft extremt stora problem med migrän och nackont. Detta har jag fått hjälp med då jag gick akut till en kiropraktor i måndags. Skönt att det är på väg bort nu i alla fall.

De senaste dagarna har jag loggat in flera gånger på pku.com (community) och hittat en "kompis" där som heter Becky. Becky har också klassisk PKU och bor i Storbritannien och är gravid. Hon har delat med sig av sina tankar och funderingar och även KUNSKAPER som hjälpt mig att se klarare och hon ger mig hopp, den tjejen! Känns verkligen fantastiskt att ha någon i en annan del av värden som känt det jag känner och som haft, eller har, samma tankar som jag själv. Rätt coolt till och med.

Via pku.com fick jag också veta att Biomarin (som lyckades med Kuvan) faktiskt har en annan medicin på gång. Den heter Pegpal och ges i form av sprutor (ca 4 ggr i veckan).  Med denna medicin (som är en blandning av olika enzym om jag förstått det rätt) behöver man som klassisk pku:are varken ta tillskott eller äta så proteinfattigt som vi gör. Enzymen ersätter det enzym vi saknar i kroppen och verkar fungera rätt bra (än så länge) för en tjej i 19års åldern som är testperson för läkemedlet. Den tjejen har fått fina värden på samtliga prov och minskade till en början inte så mycket i fa umol/L första veckorna, men senare hände det grejer!

Denna medicin är såvitt jag förstått, uttänkt speciellt för oss med klassisk pku som inte får lika bra effekt av Kuvan till exempel. Problemet med Sverige (och även andra länder) är detta med kostnaden. HURRA! tänker man när forskare kommer fram till något som kan fungera i behandlingsväg, men ganska snart tänker man: "Skitsamma, det kommer ändå inte gå att få som behandling" - bara på grund av Tandläkar och läkemedelsverket eller vilka det nu var som stoppade flera PKU:are från att få ett betydligt lättare liv. Att det ska vara så jäkla dyrt med allting?! Vaddå, man kan få magmedicin (eller vad det nu var) till låg kostnad, men det är ett problem men ofta kan åtgärda själv, till exempel genom en bra kost, mindre stress, motion och liknande.

Nu släpper jag lös mina aggressioner (den som tycker att jag verkar ond; jag är inte det, jag är bara ledsen)

Sedan när det gäller något som PKU - något vi inte kan rå för, något vi inte kan hjälpa på traven eller BLI AV MED - då jämnar man PKU:arna med marken och säger att det är för dyrt. Idioti kallar jag det.

Om nu de "smarta, kunniga, vettiga" idioterna som sitter på det där verket har så stor koll så kanske de vet om att PKU ökat markant senaste åren i jämförelse med 80 talet till exempel. Folk får barn med PKU, det kommer personer från utlandet (bland annat Turkiet) till Sverige (som ni kanske vet är det många i just Turkiet som har PKU av någon anledning) och vi är inte "tillräckligt" många som har PKU för att det ska vara "värt" att bekosta vår medicin.

Ska också tillägga att jag själv, som ju har klassisk PKU, troligtvis inte skulle svara på Kuvanbehandling - men trots detta blir jag så jävla förbannad över de viktigpettrarna som sitter och bestämmer saker över huvudet på en. Jag säger en sak: Testa att leva ett år med PKU (ni som kan äta vanlig mat) och känn efter hur det är att helt plötsligt inte få äta "någonting" egentligen - känn efter ordentligt vilka restriktioner ni får i matväg och hur omfattande planeringen i ert liv blir. Tänk er också in i sitsen (kvinnor och män) att ni är kvinnor med klassisk PKU och ska ha barn. Lämna er vanliga diet och erat vanliga liv och ät 4 gram protein om dagen så får ni se hur "enkelt" vi lever. JÄVLA IDIOTER!

Fattar de inte hur mycket nytta nya mediciner gör för oss? Det har inte funnits någon annan behandlingsform än specialdiet tills för bara några år sen. Forskarna gör sitt jobb och försöker komma på bra behandlingspreparat/metoder och det där "verket" sätter käppar i hjulen för de som vill få ett bättre liv.

Jag tycker inte synd om mig själv, jag tycker inte synd om PKU:are för övrigt heller men jag tycker synd om de stackarna som fick testa Kuvan, med andra ord; lämna den diet de hållit i så många år för att kunna äta bra mycket mer varierad mat och sedan PANG - gå tillbaka till den strikta dieten. Det är precis som att stjäla Julafton från barnen. Jävligt onödigt och jävligt jobbigt för de som inte har råd med medicinen.

Som ni kanske förstår så hoppas jag innerligt att Pegpal kommer att fungera utan biverkningar, att man åtminstone kan få hjälp att gå ner i värden - och främst; att det där Tandläkar och läkemedelsförmånsverket tar sig i kragen och faktiskt inser vad detta skulle göra för oss PKU:are.

Precis som Eva Falk Carlsson sagt till en tidning: "Kuvan var det stora hoppet" och "Kuvan har varit det stora hoppet på samma sätt som insulin blev det för diabetessjuka".

Utdrag från BioMarin:


"PEG-PAL for PKU"

PEG-PAL (PEGylated recombinant phenylalanine ammonia lyase or ‘PAL’) is an investigational enzyme substitution therapy for the treatment of phenylketonuria (PKU), an inherited metabolic disease caused by a deficiency of the enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH). PEG-PAL is being developed as a potential to treat patients whose blood Phe levels are not adequately controlled by Kuvan.

PEG-PAL at a Glance

• BioMarin submitted an IND for PEG-PAL in 2007
• PEG-PAL has been assigned the Orphan Drug designation in the United States
• PEG-PAL is now being evaluated in the clinic

Nearly all developed countries test for PKU as part of their newborn screening program. An estimated 50,000 people under 40 years of age in developed countries are living with the disease.

Visst fan hoppas man?

Kram på er.